Le azioni Roche hanno registrato un calo del 2% nella giornata di lunedì, in seguito alla sospensione della terapia genica Elevidys destinata a pazienti non deambulanti affetti da distrofia muscolare di Duchenne.
La decisione è arrivata dopo la segnalazione di due casi di insufficienza epatica acuta fatale, collegati al trattamento. La società svizzera ha annunciato il provvedimento il 15 giugno, dichiarando che la sospensione coinvolge sia l’uso commerciale che quello sperimentale della terapia, senza distinzione di età tra i pazienti colpiti.
Attualmente, la somministrazione di Elevidys è ferma in tutti gli studi clinici e interrotta sul mercato per la popolazione non deambulante, in attesa di un’approfondita rivalutazione del rapporto benefici-rischi.
L’insufficienza epatica è un effetto collaterale noto associato a terapie geniche basate su virus adeno-associati (AAV), come appunto Elevidys.
- Calo del 2% delle azioni Roche
- Sospensione del trattamento per pazienti non deambulanti
- Due decessi legati a insufficienza epatica acuta
- Stop sia in ambito clinico che commerciale.
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Due decessi e studi sospesi: Roche interviene con urgenza
Secondo quanto comunicato da Roche, circa 140 pazienti non deambulanti hanno ricevuto il trattamento a livello globale. “Siamo estremamente addolorati per la perdita di questi due giovani,” ha dichiarato Levi Garraway, Chief Medical Officer dell’azienda. “La sicurezza dei pazienti resta la nostra priorità assoluta, e stiamo adottando tutte le misure possibili per minimizzare i rischi”.
L’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) aveva già disposto lo stop temporaneo di tre studi clinici su Elevidys – i protocolli 104, 302 (ENVOL) e 303 (ENVISION) – subito dopo il primo decesso.
Roche ha confermato che tali sospensioni sono tuttora in vigore e che anche al di fuori dell’Europa, la somministrazione nello studio ENVISION è stata bloccata. Il futuro utilizzo commerciale della terapia nei pazienti non deambulanti è attualmente congelato, in attesa di eventuali misure di mitigazione del rischio.
- Oltre 140 pazienti non deambulanti già trattati
- Interruzione degli studi 104, ENVOL e ENVISION
- Coinvolgimento delle autorità sanitarie
- Commercializzazione sospesa a tempo indeterminato.
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Elevidys resta disponibile per i pazienti deambulanti
Tuttavia, Elevidys rimane disponibile per i pazienti deambulanti, per i quali il profilo di sicurezza e beneficio risulta ancora favorevole. Le linee guida terapeutiche per questa categoria non sono state modificate. Attualmente, il trattamento è approvato in 10 paesi, tra cui Stati Uniti, Giappone e Brasile.
Conosciuto anche con il nome scientifico delandistrogene moxeparvovec, Elevidys è sviluppato in collaborazione con la biotech statunitense Sarepta Therapeutics, partner di Roche dal 2019.
Mentre Roche sponsorizza lo studio ENVOL, è Sarepta a condurre gli altri studi clinici legati al farmaco. Elevidys è una singola infusione endovenosa, pensata per introdurre una forma funzionale della proteina distrofina nelle cellule muscolari, rallentando così la degenerazione causata dalla distrofia muscolare di Duchenne.
Questa grave malattia genetica colpisce 1 bambino maschio su 5.000, conducendo progressivamente alla perdita della mobilità e a una ridotta aspettativa di vita.
Complessivamente, considerando i programmi clinici e l’uso nel mondo reale, oltre 900 persone hanno ricevuto Elevidys finora. Roche ha fatto sapere di essere in contatto con autorità sanitarie, medici e ricercatori, al fine di informare tutte le parti coinvolte e garantire ai pazienti un adeguato supporto medico durante questa fase critica.
- Elevidys ancora disponibile per pazienti deambulanti
- Nessuna modifica alle linee guida attuali
- Collaborazione attiva con Sarepta Therapeutics
- Oltre 900 pazienti trattati in totale nel mondo.
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